Visione
Nuove strategie terapeutiche a RNA per l’immunoterapia
L’obiettivo di T-ONE Therapeutics è l’identificazione e lo sviluppo preclinico di nuove strategie terapeutiche a RNA per il trattamento dei tumori e delle malattie autoimmuni, da impiegare in futuro nelle cure standard di immunoterapia.
È noto che i linfociti T che infiltrano i tessuti patologici diventano spesso esausti, cioè disfunzionali, una volta raggiunto il sito della malattia. Linfociti T pienamente funzionali sono necessari per bloccare l’insorgenza e la progressione del tumore.
Allo stesso modo, una risposta immunitaria bilanciata e controllata è necessaria per migliorare o prevenire le malattie autoimmuni e infiammatorie. Negli ultimi anni sono state sviluppate diverse immunoterapie che favoriscono l’eliminazione del tumore potenziando le funzioni effettrici mediate dai linfociti T.
Nonostante risultati molto promettenti, un’elevata percentuale di pazienti non risponde all’immunoterapia, mentre altri sviluppano addirittura eventi avversi gravi. Servono quindi con urgenza immunoterapie o adiuvanti terapeutici nuovi e più sicuri, per aumentare la risposta dei pazienti e migliorarne gli esiti clinici.
Come invertire il fenotipo esausto dei linfociti T: gli ASO anti-LINE1
L’RNA trascritto dagli elementi ripetuti LINE1 (LINE1-RNA), accumulandosi nel nucleo dei linfociti che infiltrano il tumore, ne compromette le funzioni effettrici immunologiche.
Gli ASO anti-LINE1, distruggendo questi RNA, sono in grado di ripristinare l’attività dei linfociti T potenziandone la risposta immunologica, e rappresentano quindi un nuovo approccio terapeutico per combattere sia i tumori sia le malattie autoimmuni.
